沙芬酰胺，作為左旋多巴藥物療法中的補充來延長“開期”時間，該藥物的臨床III 期報告發(fā)表在7月10日《運動障礙》（英文雜志 Movement Disdorders）上。我國包括美國還未批準此藥的上市。

左旋多巴是抗帕金森病最有效的藥物，服用該藥物幾年之后，大部分帕金森病患者會出現(xiàn)藥效的波動。在“開期”（藥物起效時），許多患者會經(jīng)歷無法控制的異動，這是該藥物的副作用。

新藥沙芬酰胺是為延長開期時間，并不加劇異動為設(shè)計目標的。Rupam Borgohain是印度尼扎姆醫(yī)學(xué)研究所的研究人員，他領(lǐng)導(dǎo)的這個研究從印度、羅馬尼亞和意大利的52個醫(yī)學(xué)中心招募了受測人員來測試該藥物的安全性和有效性。研究者引導(dǎo)的此次測試過程非常嚴格：隨機、雙盲和安慰劑對照。此次研究的首要目的是通過統(tǒng)一量表測試藥物對運動障礙的有效性，其次是觀察沒有異動情況出現(xiàn)的“開期”時間的變化。

6個月里，669名中、晚期并且正在經(jīng)歷“開”“關(guān)”期困擾的帕金森病志愿者，每人采用了以下三種測試療法中的一種：50毫克/天的沙芬酰胺，100毫克/天的沙芬酰胺，安慰劑。所有參與試驗的志愿者除上述療法外，繼續(xù)服用他們的左旋多巴或其他抗帕金森藥物。此外，這些志愿者中有440人不僅完成了6個月的測試，還額外連續(xù)進行了18個月的測試。

結(jié)論

• 三組療法在運動障礙評定量表中沒有明顯的差異；
• 與服用安慰劑的相比，服用50毫克/天和服用100毫克/天沙芬酰胺，開期平均延長45分鐘；
• 兩種劑量的沙芬酰胺，在兩年的試驗中表現(xiàn)出了安全和良好的耐受性；
• 研究開始時，無論異動是輕微的還是嚴重的受試者，在服用100毫克/天的沙芬酰胺之后
• 每天服用100毫克的受試人群，在帕金森引起的運動障礙、日常行動能力、情緒低落抑郁方面均有提升；
• 服用100毫克的受試人員，在18個月的持續(xù)試驗期間均表現(xiàn)出了癥狀的改善。

清華大學(xué)玉泉醫(yī)院神經(jīng)調(diào)控中心的解讀

中、晚期帕金森病的治療不是一件容易的事。盡管左旋多巴已是目前治療帕金森病最常用的藥物，但許多患者不得不忍受藥物療效的波動和后期的副作用“異動”。研究者和醫(yī)生已經(jīng)嘗試使用其他的一些處方藥物來盡量延緩左旋多巴產(chǎn)生的副作用。這個研究是目前為期最長的一個關(guān)于沙芬酰胺的研究，提供了一些令人振奮的證據(jù)——沙芬酰胺作為與左旋多巴或其他抗帕金森病藥物療法的組成部分，可以使帕金森病患者獲益。

這個研究表明，長期服用沙芬酰胺不會加劇患者的現(xiàn)有藥物副作用，也沒有引起新的不良癥狀及反應(yīng)。該藥物的制造商，Newron，于2014年5月向FDA提交了注冊申請，申請將沙芬酰胺作為左旋多巴的輔助治療藥物，同時申請作為服用多巴胺受體激動劑的早期帕金森病的輔助藥物。該公司于幾年前曾在日本和歐洲試圖申請該藥物的上市批準，但是當時由于進行的三期臨床試驗未達到驗收標準而被拒絕。

沙芬酰胺具有多種作用機制，包括 MAO-B，多巴胺重攝取以及谷氨酸抑制作用。之前已有兩項有關(guān)沙芬酰胺用于早期 PD 患者治療的隨機雙盲安慰劑對照研究。在第一項研究中，172 例早期 PD 患者隨機分配接受 0.5mg/kg 體重或 1.0mg/kg 體重的沙芬酰胺治療或安慰劑治療。患者在研究入組前未接受過其他藥物治療。研究顯示 1.0mg/kg 體重的沙芬酰胺治療組患者與安慰劑相比 UPDRS 評分顯著改善，兩組之間不良事件沒有顯著統(tǒng)計學(xué)差異。

在第二項為期 24 周的研究中，以接受穩(wěn)定劑量的多巴胺受體激動劑治療的 270 例早期 PD 患者（病程小于 5 年）被隨機分配接受沙芬酰胺（100mg 或 200mg）或安慰劑治療。與安慰劑相比，100mg 沙芬酰胺治療患者 UPDRS 運動項評分顯著改善，然而 200mg 治療組與安慰劑組之間沒有顯著差異。三組之間不良反應(yīng)發(fā)生類似。

此次，這個研究報告作為其臨床試驗的佐證報告，是否可以通過FDA批準還不得而知。沙芬酰胺在該試驗中的療效，作為輔助藥物發(fā)揮了一些輕微的作用，是否能通過批準成為抗帕金森病藥物的其中一份子，我們拭目以待。